Se trata de un ensayo en fase I/II, es decir, que su objetivo primordial es evaluar la seguridad del fármaco, que consiste en células madre extraídas de retinas de personas sanas. Pero como se trata de una enfermedad poco frecuente y sin cura, se espera que ya desde el principios e sepa también si hay algún tipo de regeneración de la retina de los afectados.
Esta dolencia tiene como causa una mutación en un gen. El objetivo de la terapia es recolonizar las córneas con células con la versión correcta de ese gen, para ver si así se fabrica retina que funcione.
Como en el caso de las lesiones celulares, el ensayo no evita la parte más polémica del uso de células madre, ya que las que se van a utilizar provienen de embriones.
EE UU autoriza un segundo ensayo en humanos con células madre embrionarias
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